全国首个基因治疗药获批上市，治疗中重度血友病B成年患者

0次浏览发布时间：2025-04-10 19:24:00

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是全国首个基因治疗药物，也是上海市2025年第3款获批上市的国产1类创新药。

血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。（澎湃新闻高级记者邹娟实习记者张云鹏）